Page 17 - Boletin SEHH Julio - Agosto 2022

lo último
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Detienen el crecimiento
del mieloma múltiple y
de un linfoma con una
molécula personalizada,
en pruebas con ratones
Investigadores de la Universidad de Stan- ford (Estados Unidos), han desarrollado moléculas “receptoras señuelo” que inhi- ben el crecimiento tanto del mieloma múltiple (MM) como del linfoma difuso de células B grandes (LDCG) en ratones. Las moléculas, descritas en un estudio publi- cada en el Journal of Experimental Medi- cine, tampoco resultaron tóxicas en mo- nos, lo que sugiere que podrían utilizarse para tratar a seres humanos con cualquie- ra de estas enfermedades mortales, que son dos de los cánceres sanguíneos más comunes en todo el mundo. Tanto el MM como el DLBCL son cánceres que se desa- rrollan a partir de las células B productoras de anticuerpos del organismo. La tasa de supervivencia a cinco años de los pacien- tes diagnosticados con cualquiera de es- tas enfermedades es inferior al 60%.
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Una nueva terapia génica en inyección única reduciría el riesgo de sangrado en hemofilia B
La administración de una nueva terapia gé- nica podría reducir drásticamente el riesgo de sangrado que enfrentan las personas con hemofilia B, según un estudio que pu- blica el último The New England Journal of Medicine y que han llevado a cabo investi- gadores de la University College de Londres, del Royal Free Hospital, ambos en Londres, junto con la biotecnológica Freeline Thera- peutics. En este ensayo de fase 1-2 se ha probado, y aún continúa en evaluación, un nuevo candidato a terapia génica para he- mofilia B: se trata de un virus adenoasocia- do, denominado FLT180a, para tratar casos graves y moderadamente graves de esta patología por vía inyectable. La hemofilia B es un trastorno hemorrágico hereditario y poco común causado por niveles bajos de la proteína del factor IX (FIX), necesaria para la formación de coágulos sanguíneos..
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Europa da luz verde al primer fármaco para pacientes con ASMD
Nuevo hito para luchar con la enfermedad rara de ASMD. La Comisión Europea aprue- ba el fármaco Xenpozyme de Sanofi y lo convierte en la primera y única opción dis- ponible para el déficit de esfingomielinasa ácida (ASMD). La cuestión que más aten- ción acapara tiene que ver con su llegada a España. Una vez recibida la aprobación de Europa, la compañía tendrá que nego- ciar con el Ministerio de Sanidad para mar- car su precio. El proceso suele ser largo y, según explican desde la compañía, podría alargarse un año. España se caracteriza por la lentitud en la aprobación de nuevas terapias con respecto a otros países euro- peos. De hecho, según el último informe publicado por la patronal europea de in- dustria farmacéutica, EFPIA, solo la mitad de los medicamentos que se aprueban en Europa llegan a España.
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