Page 19 - Boletin SEHH Julio - Agosto 2021

reportaje
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universo nuevo para la ciencia”, ha se- ñalado Moraleda.
La terapia génica ya es una realidad como tratamiento de algunas enferme- dades hematológicas, como la hemofi- lia o algunas anemias. “Estamos hablan- do de una terapia inteligente, personali- zada y lógica, en la que se trabaja desde hace años, aunque ha tenido escollos técnicos importantes y de seguridad que han mermado su desarrollo.
No obstante, recientemente y gracias a las nuevas técnicas de edición génica, se han superado estas dificultades y las tasas de éxito, con la máxima seguridad, son altísimas”, ha añadido el experto. “De hecho, me atrevería a afirmar que, en un futuro próximo, la terapia génica será el tratamiento de elección para muchos pacientes que sufren enferme- dades monogénicas raras, y que actual- mente no cuentan con terapias disponi- bles, son demasiado tóxicas o poco ase- quibles”.
Avances en la investigación con células madre mesenquimales Otro de los temas tratados ha sido la in- vestigación con células madre mesen-
quimales la cual, según ha explicado José María Moraleda, “se encuentra en un mo- mento de madurez, ya que existen multi- tud de estudios que han demostrado su
tratamiento de las fístulas de la enferme- dad de Crohn. También existen claros da- tos de eficacia en enfermedad injerto contra receptor, en osteoartritis y otras
Un amplio panel de expertos presentó las últimas novedades en terapia CAR-T.
seguridad, y algunos ensayos en fase 3 mostraron una eficacia significativa, has- ta el punto de haber sido aprobados por la Agencia Europea del Medicamento para determinadas indicaciones, como el
indicaciones osteoarticulares, e indicios de eficacia, incluso, en el distrés respira- torio de la Covid-19”.
“Con todo, los ensayos clínicos bien di- señados y controlados son una asignatura