Page 25 - Boletin SEHH Septiembre - Octubre 2023

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La agencia del
medicamento de EE. UU.
abre la puerta al primer
tratamiento con edición
genética CRISPR
La revolucionaria edición genética CRISPR se ha presentado al exigente examen de la agencia del medicamento estadounidense (FDA). Tras una audiencia de siete horas, el regulador sanitario pareció más cerca de aprobar un tratamiento basado en esa téc- nica y bautizado como exa-cel. El permiso lo solicitaban los laboratorios Vertex Pharma- ceuticals, con sede en Boston, y el suizo CRISPR Therapeutics. Juntos han diseñado una terapia basada en la edición del geno- ma contra una enfermedad de la sangre: la anemia de células falciformes, una malfor- mación genética responsable de la defor- mación de los glóbulos rojos. Es una de las la más frecuentes del mundo, y afecta a millo- nes de personas, 100.000 solo en EE. UU. También promete mejorar las perspectivas de los pacientes con betatalasemia, que obli- ga a recibir transfusiones de por vida.
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Menos riesgo de cáncer hematológico tras la cirugía bariátrica
Está bien establecido que la obesidad se asocia con comorbilidades graves, como la diabetes tipo 2 y las enfermedades cardio- vasculares, según constatan algunos estu- dios, por ejemplo, el publicado en el Euro- pean Journal of Cardiology. En las últimas décadas, también se ha hecho cada vez más evidente que la obesidad es un factor de riesgo de neoplasias malignas. Según el Grupo de Trabajo de la Agencia Interna- cional para la Investigación del Cáncer de la Organización Mundial de la Salud (OMS), hay pruebas suficientes en humanos de que la obesidad está relacionada con 13 formas específicas de cáncer, y así se reve- la en un trabajo recogido en The New England Journal of Medicine. De ellos, el mieloma múltiple es la única neoplasia maligna hematológica que se considera, actualmente, relacionada con la obesidad.
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El cribado neonatal
es esencial para detectar la anemia de células falciformes y tratarla precozmente, según expertos
La anemia de células falciformes es una en- fermedad rara que puede llegar a afectar “a todos los órganos”, por lo que los expertos coinciden en que es esencial detectarla pre- cozmente a través del cribado neonatal para poder controlar su progresión y mejorar la calidad de vida de los pacientes, según han señalado durante el I Seminario sobre Ane- mia de células falciformes, organizado por la compañía biotecnológica Vertex, en colabo- ración con la Asociación Nacional de Infor- madores de la Salud. “En el cribado neonatal con la prueba del talón se detectan unas 20 enfermedades y, entre ellas, se encuentra la anemia de células falciformes porque, detec- tada a tiempo, se puede mejorar la calidad de vida disminuir la mortalidad”, ha explica- do la jefa de Sección de Oncología y Hema- tología Pediátricas en el H.G.U. Gregorio Ma- rañón, la doctora Elena Cela.
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