Page 18 - Boletin SEHH Marzo - Abril 2023

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DÍA MUNDIAL DE LA HEMOFILIA
JORNADA “¿CÓMO ELEGIR E INDIVIDUALIZAR EL TRATAMIENTO EN LA ERA DE LAS NUEVAS TERAPIAS?”
Paciente con hemofilia grave y vida activa, candidato óptimo a terapia génica
La SEHH, la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) y la Real Fundación Victoria Euge- nia (RFVE) han organizado la jor- nada “¿Cómo elegir e individuali- zar el tratamiento en la era de las nuevas terapias?”, en el marco del Día Mundial de la Hemofilia, que se conmemora el 17 de abril.
asociada a las pautas del trata- miento profiláctico”.
Por su parte, María Teresa Álvarez Román, hematóloga del Hospital Universitario La Paz (Madrid) y pre- sidenta de la Comisión Científica de la RFVE, ha expuesto los retos y oportunidades de los nuevos tra- tamientos en hemofilia. De las te- rapias ya disponibles, la experta ha destacado los fármacos de vida media extendida del factor IX, que “han marcado un antes y un des- pués en el abordaje de esta enfer- medad hematológica. En cuanto a los fármacos miméticos del factor VIII, pongo de relieve el emicizu-
Ramiro Núñez Vázquez, hemató-
logo del Hospital Universitario Vir-
gen del Rocío (Sevilla) y vicepresi-
dente de la Comisión Científica de
la RFVE, ha centrado su exposición
en la llegada de la terapia génica a
la hemofilia. “Supone una oportu-
nidad realmente interesante para
los pacientes, sin necesidad de adminis- tración periódica del factor y con un nivel de protección adecuado para llevar a cabo una vida muy similar a la de la población general”, comenta.
Tras la reciente aprobación de dos trata- mientos de estas características, por par- te de la Agencia Europea del Medicamen- to, “parece razonable pensar que, dentro
De izq. a dcha., Joan Carles Reverter, César Garrido Jiménez Yuste, y David Silva en pantalla.
y Víctor
de unos meses, en España podamos dis- poner de esta novedosa estrategia tera- péutica”, explica. “Un candidato óptimo a ser tratado con terapia génica podría ser un paciente (mayor de 18 años) con he- mofilia grave, que precise un alto nivel de protección frente a los sangrados, gene- ralmente, con una vida activa y reacios a la administración periódica del factor
mab, que ya podemos utilizar, y los de se- gunda generación, como el mim8, que suponen una auténtica revolución. Son mucho más eficaces, y reducen la carga de la enfermedad al disminuir el número de infusiones y tener una administración subcutánea (hasta ahora todos
los tratamientos se administra- ban por vía intravenosa)”.
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