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Han sido necesarios 20 años de investigación y algún que otro intento fallido, pero por primera vez un ensayo clínico avala la eficacia de la terapia génica para combatir la anemia de Fanconi. Y en este caso se trata de un éxito español. El grupo dirigido por Juan Bueren, del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), acaba de publicar en la revista Nature Medicine los datos positivos de la terapia génica en cuatro niños con esta enfermedad rara.

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