Dos ensayos multicéntricos a nivel internacional para pacientes con talasemia y en el que participan varios hospitales españoles han iniciado el reclutamiento de pacientes para su posterior seguimiento. Este tipo de enfermedad se trata de de un trastorno sanguíneo hereditario caracterizado por una disminución o ausencia de cadenas de globina. El ensayo fase 3 utilizará un nuevo fármaco, mitapivat, para buscar un tratamiento eficaz mucho más económico que la terapia génica, alternativa curativa sustitutiva de los trasplantes hematopoyéticos.