La terapia génica sigue avanzando como una posible opción en el tratamiento de la beta-talasemia dependiente de transfusiones. El abordaje curativo actual consiste en un trasplante de progenitores hematopoyéticos alogénico de donante compatible HLA idéntico, con resultados muy positivos. Otras alternativas a este tipo de injerto, como el trasplante haploidéntico, no logran unos resultados tan buenos.
La terapia génica se abre paso en las anemias congénitas