Page 14 - Boletin SEHH Enero - Febrero 2024

reportaje 14
los pacientes no padecieron crisis de do-
lor durante un periodo de doce meses”.
Durante el último Congreso de ASH, am-
bas terapias fueron aprobadas para el
tratamiento de la drepanocitosis por la
Administración de Alimentos y Medica-
mentos de Estados Unidos (FDA por sus
siglas inglesas).
Asimismo, “se han presentado los re-
sultados de exa-cel en talasemia depen-
diente de transfusiones, con los que se
demuestra que todos los pacientes trata-
dos con esta terapia consiguen la inde-
pendencia transfusional”.
La hemofilia es otra enfermedad he-
matológica para la que la terapia génica
se postula como posible cura. “En ASH
2023 se ha dado a conocer que se mantie-
nen los buenos resultados del estudio
HOPE-B, donde más del 87% de los pa-
cientes con hemofilia B tratados con etra-
nacogene dezaparvovec alcanzaron una
normalización de la hemostasia o formas
leves de la enfermedad”, ha puesto de
manifiesto Mª Teresa Álvarez Román, he-
matóloga del Hospital Universitario La
Paz, de Madrid. “Además, en San Diego se
han presentado nuevas estrategias en te-
rapia génica en hemofilia con tecnología
CRISPR/Cas, transgenes optimizados y si-
lenciadores de ARN”.
Hemostasia y trombosis
Por otra parte, tal y como ha adelantado
Mª Luisa Lozano Almela, hematóloga del
Hospital Universitario Morales Meseguer,
de Murcia, “se han presentado resultados
prometedores de modelos pre-clínicos
acerca de la posible utilidad de las tera-
pias CAR-T en la trombocitopenia inmu-
ne o PTI, abriendo un amplio abanico de
posibilidades para el empleo de este tipo
de tratamientos”.
La doctora Lozano también ha desta-
cado la aparición de una nueva entidad
de interés para los hematólogos, que fue
descrita en 2023 bajo el nombre de VITT-
like (similitud con vaccine induced throm-
botic thrombocytopenia). “Debemos
sospechar estos cuadros en individuos
que han tenido antecedentes, sobre
todo, de infecciones respiratorias, que
cursan con trombosis, trombocitopenias
de entre 20.000 y 80.000 plaquetas, y un