Page 11 - Boletin SEHH Julio - Agosto 2022

entrevista
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¿Cómo ves el futuro del tratamiento de la hemofilia tras la reciente aprobación de la primera terapia génica en Europa y cuándo crees que legará a nuestro país y de qué manera?
Ha sido todo un acontecimiento de este pasado verano. La Comisión Europea ha dado luz verde al fármaco, otorgan- do una autorización de comercializa- ción condicional al medicamento en pacientes adultos con hemofilia A gra- ve que no tienen inhibidores del factor VIII. Se ha visto que es claramente efi- caz, manteniendo niveles estables de factor VIII en la sangre de los pacientes que la han recibido. Por supuesto, pien- so que esto cambiará el rumbo de la hemofilia. Esperemos que llegue a Es- paña a lo largo del año 2023. Pero hay que tener presente que hay muchas más terapias avanzadas que están lle- gando al abordaje de las coagulopatías congénitas, un campo en el que está habiendo avances muy importantes y de forma muy rápida. Ya contamos con factores modificadores de la coagula- ción, fármacos miméticos y medica- mentos rebalanceadores del equilibrio hemostático, todos ellos muy promete- dores. Es importante definir los criterios de selección de pacientes para cada una de estas terapias y tener presente que esto afectará a la sostenibilidad del
Sistema Nacional de Salud (SNS). En este sentido, el Congreso de los Diputa- dos acogió recientemente el informe “Aportaciones para una estrategia en terapia génica para el SNS”, con nume- rosas propuestas que el Gobierno ten- drá que estudiar, en colaboración con la industria farmacéutica.
Tenemos que aprender a hacer las preguntas correctas a la hora de desarrollar análisis de datos masivos y saber qué tenemos que buscar en ese océano para no perdernos
¿Cuáles son las posibilidades de la edi- ción génica en el campo de la Trombo- sis y Hemostasia?
La edición génica nos da una serie de herramientas para sustituir o corregir factores que intervienen en el proceso
de la trombosis y hemostasia, para mo- dular la respuesta del paciente y mejo- rar los posibles procesos trombóticos. En el caso de la hemofilia, por ejemplo, si tiene un defecto en un factor, habrá que ver cómo se llega a él y se modifica su respuesta ‘in situ’. Este campo está muy avanzado en beta talasemia y ane- mia de células falciformes.
¿Qué aplicaciones prácticas podría te- ner el ‘big data’ en el ámbito de la trombosis?
El análisis de datos masivos nos ofrece un abanico enorme de posibilidades que ya ha mostrado beneficios en otras áreas. Tenemos que aprender a hacer las preguntas correctas a la hora de lle- var a cabo estos estudios y saber qué te- nemos que buscar en ese océano de da- tos para no perdernos. Una vez hecho esto, debemos tener en cuenta las pe- culiaridades de la trombosis. Por tanto, el aporte de beneficio de esta herra- mienta desde el punto de vista de la in- vestigación será enorme, sobre todo a la hora de poder establecer factores de riesgo trombótico y llegar a saber por qué unos pacientes padecen trombosis y otros no.
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