Page 15 - Boletin SEHH Julio - Agosto 2020

entrevista
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de presentar resultados esperanzadores, darán paso a la fase traslacional de los mismos. La terapia celular con células mesenquimales optimizadas podría ser entonces el proyecto clínico a realizar.
¿Cómo crees que podría mejorarse el abordaje de esta enfermedad?
Es una enfermedad rara, para la que el trasplante de progenitores hematopo- yéticos sigue siendo el único tratamien- to curativo disponible. No obstante, y a pesar de la mejoría de los resultados en las últimas décadas, las complicaciones a largo plazo, como por ejemplo, los tu- mores secundarios, siguen siendo uno de los principales limitantes en la su- pervivencia de estos pacientes. De ahí la importancia de la investigación en este campo y del desarrollo de otras al- ternativas terapéuticas.
En ese sentido, se están haciendo gran- des avances en el seno de la terapia gé- nica, de la misma forma que existe cada vez un abanico más amplio (pero todavía experimental) de tratamientos de sopor- te. Clásicamente, se han empleado an- drógenos como el danazol o bien oxime- tolona y, a día de hoy, existen ensayos clí- nicos abiertos con otras moléculas, entre las que se encuentran quercetin, metfor- mina o eltrombopag. En nuestro centro
estamos estudiando la aplicabilidad de esta última molécula.
¿En qué punto se encuentra el desa- rrollo de la terapia génica para esta enfermedad?
Son muchas las lecciones aprendidas desde los inicios de la terapia génica hace 25 años en pacientes Fanconi, has-
Recomendaría
a cualquier hematólogo joven participar en ese tipo de convocatorias
y proyectos
ta los protocolos actuales. De hecho, existen optimizaciones y mejoras en cada punto de la cadena desde la reco- lección de las células hasta la infusión de las células genéticamente corregi- das en el paciente.
A día de hoy sabemos que los protoco- los de movilización con la combinación de G-CSF y plerixafor son eficaces y se-
guros. Hemos aprendido también que es importante recolectar las células an- tes de que el fallo medular esté instau- rado, hecho que condiciona los resulta- dos de la inmunoselección posterior, y por lo tanto, la cantidad de células dis- ponibles para su transducción.
De la misma forma, se ha mejorado en el diseño y optimización de vectores, en los protocolos de transducción me- diante el empleo de distintas molécu- las, o en nuevas modalidades de edi- ción génica. Todo ello refleja el auge y los avances realizados en estas últimas décadas.
¿Qué balance haces de tu Beca de In- vestigación FEHH?
El balance es muy positivo, ya que con- sidero que ha sido un camino muy enri- quecedor que me ha permitido intro- ducirme más en la investigación básica, sin dejar de lado el vínculo con la asis- tencia. Además de aprender mucho de las técnicas o funcionamiento de un la- boratorio de investigación, sirve para ampliar horizontes, incluso la capacidad de análisis sobre la propia enfermedad, y por ende, de los pacientes. Por ello, re- comendaría a cualquier hematólogo jo- ven participar en ese tipo de convoca- torias y proyectos.