Page 17 - Boletin SEHH Enero - Febrero 2023

reportaje
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sólidos mediante nanocápsulas portado- ras de células CAR-T”.
Novedades en serie roja
Respecto a la hemofilia, la terapia génica ha sido la gran protagonista de ASH 2022. Se han presentado datos muy interesan- tes de pacientes que ya han sido tratados, con hasta cinco años de seguimiento, y que vienen a corroborar las altas expecta- tivas creadas en torno a esta terapia. Por otra parte, se han dado a conocer datos que demuestran que los anticuerpos mo- noclonales miméticos son capaces de su- plir eficazmente la deficiencia de factor con un excelente perfil de seguridad.
Rafael del Orbe, del Hospital Universita- rio Cruces (Barakaldo, Vizcaya), ha resalta- do las numerosas novedades en el área de la Eritropatología, un campo de la Hema- tología que ocupa en torno al 25-30% del programa científico del Congreso de la So- ciedad Americana de Hematología. “En cuanto a los tratamientos, se ha demostra- do la eficacia sostenida a largo plazo de un fármaco frente a la beta-talasemia (un trastorno hereditario de la sangre), que re- duce las necesidades transfusionales y la sobrecarga férrica”. “Pero sin duda, lo más destacado de ASH 2022 en serie roja ha sido la terapia génica y el papel de la inves- tigación española en este ámbito. Concre- tamente, se ha presentado un estudio fase I,
Cristina Pascual.
liderado por José Carlos Segovia, del CIE- MAT, sobre el tratamiento del déficit de pi- ruvato quinasa mediante terapia génica, con resultados espectaculares y muy es- peranzadores”.
Retos en PTI y PTT
Entre los avances en PTI presentados en el último Congreso de ASH, “además del de- sarrollo de nuevos fármacos, destacan las nuevas evidencias de la implicación de los linfocitos T en la fisiopatología de la PTI”, ha explicado Cristina Pascual, hematóloga del Hospital General Universitario Gregorio
Marañón (Madrid). “Estas células se unen a las plaquetas y causan activación y muerte plaquetaria TCR-mediada, proporcionan- do un mecanismo de destrucción inde- pendiente a los anticuerpos, lo que podría representar un posible biomarcador que nos sirva de guía en el tratamiento de pa- cientes con PTI refractaria”. También se ha puesto de manifiesto que “la PTI es una enfermedad menos benigna de lo que se parece. Concretamente, el equipo de Ni- chola Cooper, del Imperial College of Lon- don, presentó en ASH 2022 una comunica- ción oral en la que se concluía que en el 13% de los pacientes pediátricos con PTI se evidencian microsangrados cerebrales”.
En cuanto a la PTT, “la optimización de su diagnóstico continúa siendo un aspec- to pendiente de mejora, sobre todo, la rá- pida identificación de la enfermedad. En este sentido, sabemos que la determina- ción de la actividad del gen ADAMTS13 a través del método de quimioluminiscen- cia es muy rápido y puede ser coste-efi- caz”, ha asegurado la doctora Pascual. Por otro lado, se han dado a conocer los resultados de un estudio prospectivo en el que se concluye que la mitad de los pa- cientes con PTT inmune presentan infar- tos isquémicos silentes (lesiones isqué- micas en la resonancia magnética cere- bral sin neurodéficits), que se relacionan con alteración cognitiva.