Page 13 - Boletin SEHH Noviembre - Diciembre 2018

plan estratégico en colabora- ción con las entidades cien- tíficas implicadas y con los pacientes. Será muy positivo si también se tiene en cuenta la opinión de la industria far- macéutica y se establece un marco de colaboración.
Si hablamos concretamente de las CAR-T, ¿cómo valora su llegada a nuestro país?
Las CAR-T son unos medica- mentos celulares con una efi- cacia muy alta en pacientes con leucemia aguda linfoide y linfomas no Hodgkin resis- tentes o en recaída, al menos a dos tratamientos previos in- cluyendo el trasplante. Estos pacientes presentan una corta esperanza de vida y, por tanto, disponer de los CAR-T es una excelente noticia. Además, es una oportunidad para poder investigar en inmunoterapia celular antitumoral, algo en lo que los hematólogos tenemos un especial interés.
¿Qué impacto tienen y ten- drán estas nuevas terapias en el tratamiento del cáncer de la sangre?
Los datos publicados indican que el impacto a corto plazo en la leucemia aguda linfo- blástica y linfoma no Hodg- kin resistentes o en recaída es extraordinario, alcanzán- dose una tasa de respuestas muy alta entre el 70-90% y 40-60%, respectivamente. Sin embargo, es necesario analizar los resultados a largo plazo para saber el porcenta- je de pacientes que se curan o mejoran su supervivencia y/o calidad de vida. También queda por explorar su com-
binación con otros fármacos y su ubicación definitiva en el estándar de tratamiento de estas enfermedades. Los medicamentos celulares son muy diferentes a los produc- tos químicos o biológicos que actualmente utilizamos, ya que se trata de células vivas que requieren un manejo es- pecial tanto en su manufac- tura como en su preparación, infusión y control de trazabi- lidad, en el que intervienen muchos profesionales y que requiere un sistema de ges- tión de la calidad integral y, por tanto, un importante es- fuerzo para los servicios.
Por otro lado, la toxicidad es alta y requiere para su control de un equipo multidisciplinar con experiencia que incluya, además del hematólogo, a especialistas en cuidados in- tensivos, Neurología, Inmuno- logía y Pediatría, entre otros, así como unidades de cuida- dos intensivos bien dotadas y otros servicios complementa- rios para solventar fallos mul- tiorgánicos. Finalmente, el medicamento es actualmente muy caro y puede desequili- brar las cuentas sanitarias a escala local y global. Por tan- to, el impacto de estas nuevas terapias en el tratamiento de las hemopatías malignas es, sin duda, uno de los desafíos más relevantes a los que nos enfrentamos en el futuro in- mediato, organizativo y de gestión, pero también una oportunidad única para curar a nuestros pacientes.
¿Cuál cree que es el futuro de la terapia celular? ¿Hacia dónde se están enfocando las investigaciones?
La terapia celular cuenta con un esperanzador futuro, por- que tiene un gran presente y ha tenido un glorioso pasado. La famosa curva de Gartner del desarrollo de innovacio- nes tecnológicas y científi- cas, comienza con un pico de expectativas excesivas tras el lanzamiento inicial, al que sigue el abismo de la desilu- sión, para alcanzar una mese- ta de productividad que suele estar en el 20-30% de las ex- pectativas iniciales. En terapia celular, el pico de las expecta- tivas excesivas empezó en la primera década de este siglo con los trabajos iniciales que indicaban una posible trans- diferenciación celular para regenerar tejidos. El abismo de la desilusión y crítica ge- neralizadas llegó en los cinco años siguientes y, actualmen- te, se está recogiendo el fruto de la consistencia y la inves- tigación rigurosas. Además de las CAR-T en las enfermeda- des oncohematológicas, las investigaciones se enfocan a mejorar el poder terapéutico de células madre mesenqui- males estromales en el tra- tamiento de diferentes pato- logías de base inflamatoria y autoinmune, explorándose con tecnologías de ingeniería bioquímica y manipulación genética, células modificadas para mejorar su tráfico y su funcionalismo.
¿Qué papel desempeña la Red de Terapia Celular en este entramado de investi- gación?
La Red de Terapia Celular es una estructura de investiga- ción pública, basada en la colaboración científica des-
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entrevista