TRASPLANTE DE PROGENITORES HEMOPOYETICOS (TPH) EN HEMOPATIAS CONGENITAS GRAVES.
JJ Ortega1,T Olivé1,C Díaz de Heredia1, M Torrabadella2,LL Massuet2. 1Servicio de Hematologia/Oncologia. Hospital M-Infantil Vall d´Hebron. 2Centre de Transfusions i Banc de Teixits. SCS . Barcelona.
El TPH es el único tratamiento curativo de una serie de hemopatías congénitas (HC) con riesgo vital a corto o a medio plazo o que acortan las expectativas de duración de la vida.
Pacientes. Se describen los resultados alcanzados en una serie de 41 pacientes de edades entre 3 meses y 17 años afectos de diversas HC que entre 1985 y 1999 recibieron un TPH; representan el 16% de 252 TPH alogénicos y el 66% de 62 efectuados en enfermedades genéticas. Los diagnósticos fueron: anemia de Fanconi (AF) (23), hemoglobinopatías (3), síndrome de Wiskott-Aldrich (SWA) (5), osteopetrosis maligna (OM) (4), disgenesia reticular (2) agranulocitosis genética (1), déficit de adhesión leucocitaria (1), anemia de Blackfand-Diamond (1) y anemia diseritropoyética congénita (1). En cuanto a los donantes, 20 eran familiares idénticos (FI), 10 eran familiares no histocompatibles (FNI) y 11 donantes no emparentados (DNE). Dos tipos de régimen de acondicionamiento se utilizaron: a) en los pacientes con AF se administró dosis bajas de ciclofosfamida (20-45 mg/Kg dosis total) con irradiación tóracoabdominal (5Gy); con donantes alternativos se añadió ATG; b) en los restantes, busulfán y ciclofosfamida añadiendo ATG en la mayoría de TPH con donantes alternativos. La profilaxis de EICH consistió en ciclosporina y 3 ó 4 dosis de metotrexato.
Resultados. La supervivencia con curación de la enfermedad (SLE) de los 20 pacientes que recibieron un TPH de FI fue de 90%; la de los 10 con TPH-FNI fue de 40% y de los 11 con DNE, de 27 %. La mortalidad relacionada con el trasplante (MRT) fue de 10%, 60% y 73% respectivamente. En cuanto a las enfermedades: 1) En AF las SLE en relación al tipo de donantes fueron de 100% con FI y 31% con donantes alternativos; 2) Los tres pacientes con hemoglobinopatías y TPH de FI se hallan vivos y curados; 3) De los 5 pacientes con SWA, tres se hallan curados y dos (ambos con TPH-DNE) fallecieron por MRT; 4) De 4 pacientes con OM , 2 han sobrevivido , uno de ellos con secuela (ceguera); 5) De los restantes , 3 de 4 pacientes con TPH de FI sobreviven curados y 1 falleció por un síndrome encefalítico y 2 con TPH de FNI fallecieron de complicaciones.
Conclusiones. 1) El TPH de FI dio lugar a la curación de la enfermedad en 90% de las HC. 2) El TPH con donantes alternativos sólo benefició a un tercio de los pacientes siendo elevada la MRT.